Akademik Veri Yönetim Sistemi
TÜRK PEDİATRİ KURUMU PEDİATRİ OKULLARI BAHAR SEMPOZYUMU, 2025, Nevşehir, Türkiye, 12 - 15 Haziran 2025, ss.20-22, (Özet Bildiri)
Sendromik ve Non-Sendromik Büyüme Geriliğinde Kullanılan Rekombinant Büyüme Hormon Tedavi Yanıtlarının Karşılaştırılması
Kürşat Çetin , Zeynep Donbaloğlu , Yasemin Funda Bahar , Mesut Parlak , Hale Tuhan
Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi, Çocuk Endokrinoloji Bilim dalı, Antalya
1.Giriş: Ölçülen boyun yaş ve cinsiyete göre 3. persentil veya -2
SDS’nin altında olması kısa boy olarak tanımlanmaktadır. Çocuklarda boy
kısalığının sıklığı %3-5’dir. Büyüme hormonu eksikliğinin (BHE) insidansı da
yaklaşık 4000:1’dir. BHE ve bazı sendromik hastalardaki patolojik boy
kısalıklarında rekombinant büyüme hormonu tedavisi (rhGH) yaygın olarak
kullanılmaktadır. rhGH 40 yılı aşkın süredir farklı hasta
gruplarında kullanılmakta olup güvenli bir tedavidir. Büyüme hormonu tedavisinin
sadece final boyuna değil nöromotor sistem, vücut kompozisyonu ve kemik
metabolizması üzerine de olumlu etkileri vardır.
2.Amaç: İdiopatik büyüme hormonu eksikliği (İBHE) tanısı almış
olgular ile sendromik büyüme geriliği olan hastaların rhGH tedavi sonrası uzama
hızlarını karşılaştırmayı amaçladık.
3.Yöntem: En az iki yıldır düzenli olarak rhGH (somatotropin)
tedavisi alan ve Akdeniz Üniversitesi Hastanesi Çocuk Endokrinoloji Kliniğinde
takip edilen 2-18 yaş arası 73 hastanın verileri retrospektif olarak taranarak
analiz edildi. Klinik takipleri düzensiz olan ve tedaviyi etkin kullanmayan,
farklı endikasyonlar ile rhGH kullanan ve haftalık büyüme hormonu formu
(somatrogon) kullanan 33 hasta çalışma dışı tutuldu. Çalışma hastalarından 40’ında
İBHE vardı. Diğer 33 hasta sendromik hasta grubunu oluşturmakta olup bunların
21’i Turner sendromu, altısı Noonan sendromu, üçü 3M sendromu ve üçü de
Prader-Willi sendromuydu.
4.Bulgular: Hastaların %52’si kızdı. İlk başvuru yaşları ortalama 6,5
yıl, rhGH tedavi başlangıç yaşı ise ortalama 7,7 yıldı. Sendromik grupta rhGH
tedavisine başlama yaşı ve başlangıç kemik yaşı İBHE hastalarına göre anlamlı
olarak daha düşüktü (p<0,05). Tedavi başlangıcındaki ortalama kemik yaşları
3,9 yıldı. Tedavi başlangıcında ortalama boy standart sapma skoru (SDS) -3,1 idi.
Tedavinin ilk yılındaki uzama hızı ortalama 8,1 cm ve uzama hızı SDS 1,4 idi
(Tablo-1).
Hasta gruplarına göre rhGH tedavi
yanıtlarına baktığımızda en iyi yanıt İBHE hastalarında olup tedavi
başlangıcının ilk yılındaki büyüme hızı ortalama 9 cm (SDS:+1,2)’di ve
istatistiksel olarak rhGH tedavisi alan sendromik diğer hastalara göre büyüme hızı
anlamlı olarak fazlaydı (p<0,05). Sendromik gruplardaki büyüme hızları ise; Turner
sendromlularda 7,5 cm (SDS:+1,0), Noonan sendromlularda 6,2 cm(SDS:+0,7), 3M
sendromlularda 7,1 cm SDS:+(0,9) ve Prader-Willi sendromlulara 7,6 (SDS:+1,0)
cm’di. GH tedavisi almadan önce hastaların ortalama vücut kitle indeks SDS:-0,77
ve tedavinin birinci yılında ise +0,4 olup tüm gruplarda anlamlı iyileşme
olmuştur (p<0,05). Tedavi başlangıcındaki ortalama IGF-1 SDS:-1,2 olup
tedavinin birinci yılında ortalama IGF-1 SDS:+0,7 olup tüm gruplarda
istatistiksel olarak anlamlı iyileşme olmuştur (p<0,05).
5.Sonuç: Bu bulgular, rhGH tedavisinin
hem sendromik hem de non-sendromik çocuklarda etkili bir tedavi seçeneği
olduğunu ortaya koymaktadır. Özellikle İBHE olan hastalarda tedaviye verilen
yanıtın belirgin şekilde daha iyi olduğu görülmüştür. Bu durum, sendromik
hastalarda BHE ek olarak, büyüme ve gelişmeyi olumsuz yönde etkileyen çok
sayıda faktörün rol oynadığını göstermektedir.
6.Anahtar kelimeler: İdiopatik büyüme
hormonu eksikliği, büyüme hızı, rekombinant büyüme hormonu tedavisi, sendromik
büyüme geriliği,